Новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) преодолел серьезное препятствие на пути к производству и продаже в Японии.
Экспертная группа Министерства здравоохранения в понедельник одобрила тоферсен, препарат, разработанный американской фармацевтической компанией Biogen. Следующий шаг – официальное одобрение Министерства здравоохранения.
БАС – это неврологическое расстройство, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость. По некоторым данным, в Японии им страдают около 10 тыс. человек.
Представители японского отделения Biogen утверждают, что препарат предназначен для пациентов с БАС, имеющих мутацию в гене SOD1. Считается, что примерно два процента всех случаев БАС связаны с такими мутациями.
Мутации в генах SOD1, как полагают, приводят к созданию аномального белка, что, по словам ученых, вызывает БАС. Тоферсен был разработан для предотвращения выработки этого белка.
Эксперты утверждают, что препарат компании Biogen станет первым для лечения БАС, разрешенным к применению в Японии, и воздействующим на основную причину заболевания.
